研究與試驗
目前有正在進行的 ECD 試驗/研究正在接受 ECD 患者。
即使您或您的親人不在試驗/研究中心附近，我們也鼓勵您或主治醫生在治療前與參與試驗/研究的研究人員交談。這將使您受益於快速變化的 ECD 治療領域的一些領先研究。
研究
ECD 研究包括觀察性研究和臨床試驗。觀察性研究不測試治療方法，而是觀察一種情況以提出一個假設，然後可以通過臨床試驗進行測試。研究和臨床試驗都需要患者參與進行必要的研究，以瞭解更多關於 ECD的資訊。
臨床試驗
目前有針對 ECD 治療的臨床試驗開放。患者參加試驗的好處包括：
- 治療或部分治療可能會免費提供給患者。（有時，試驗期間也可能提供檢測和旅行。患者應始終詢問試驗包括哪些費用。
- 後續預約非常徹底，並密切監測和治療副作用。（如果存在已知的治療副作用，則制定試驗方案，以便在遇到這些副作用時立即採取行動。
- 通常，如果患者在使用特定藥物的試驗之外開始治療，則患者可能沒有資格在以後參加該特定治療的試驗。因此，在開始治療之前詢問試驗通常是有利的。但是，我們鼓勵任何有興趣參加試驗的患者隨時詢問他們是否符合條件，無論他們的情況如何。
當患者參加試驗時，對整個 ECD 社區的好處包括：
- 試驗可導致 FDA/政府批准用於治療 ECD。經政府批准后，付款人將更有可能批准治療費用。
- 由於 ECD 患者數量有限，因此集中捕獲治療數據非常重要，以説明理解諸如 （a） 治療效果如何以及在什麼情況下，（b） 患者應該接受治療多長時間，（c） 可能存在的可能治療問題的指標（如果有）， 等。
瞭解有關臨床試驗的更多資訊
美國的新葯在臨床試驗（研究）中進行測試，以確定它們是安全的，可以成功治療特定的疾病，以及建議的劑量應該是多少。美國食品和藥物管理局 （FDA） 審查臨床試驗結果，以確定該藥物是否是一種安全有效的治療方法。當 FDA 批准針對特定疾病的治療方法時，大多數患者更容易獲得該治療。其他國家也使用類似的流程。
臨床試驗是推進醫學知識和患者護理的關鍵研究工具。 ECD 臨床試驗確定治療對 ECD 患者是否安全有效。臨床試驗為醫療保健決策提供了最佳數據。
目的
臨床試驗的目的是研究，因此研究遵循嚴格的科學標準。這些標準可以保護患者並有助於產生可靠的研究結果。臨床試驗方案描述了哪些類型的患者可以參與研究，換句話說，誰有資格。每個試驗必須僅包含符合該研究的患者特徵（資格標準）的人員。資格標準因試驗而異。它們包括患者的年齡和性別、疾病的類型和階段以及患者是否接受過特定治療或有其他健康問題等因素。
精彩內容
在臨床試驗期間，醫生、護士、社會工作者和其他醫療保健提供者可能是您的治療團隊的一部分。他們將密切監測您的健康情況。與沒有參加臨床試驗相比，您可能有更多的測試和體檢。有些人需要旅行或住院才能參加臨床試驗。 ECD 臨床試驗目前正在美國和歐洲的醫療中心和醫生辦公室進行。
好處
參加臨床試驗有很多好處。例如，您可能會在新的治療方法廣泛使用之前獲得它們。如果一種新的治療方法被證明有效，並且您是接受它的群體之一，那麼您可能是第一批受益者之一。您還將獲得醫療保健提供者團隊的支持，他們可能會密切監測您的健康情況。
説明他人
即使您沒有直接從您參加的臨床試驗的結果中受益，收集到的資訊也可以説明他人並增加科學知識。參加臨床試驗的人對於改善醫療保健的過程至關重要。許多人做志願者是因為他們想説明他人。
臨床試驗確實存在風險和一些缺點，例如以下內容。
- 正在研究的新策略和治療方法並不總是比當前的護理標準更好。
- 即使新方法對某些參與者有利，它也可能不適合您。
- 新的治療方法可能存在醫生不知道或預料不到的副作用或風險。
- 健康保險和供應商並不總是涵蓋臨床試驗的所有患者護理費用。如果您正在考慮參加臨床試驗，請提前瞭解治療費用和承保範圍，並前往醫療中心。
在您同意參加試驗之前，您應該瞭解任何臨床試驗的風險和益處。與您的醫生討論您感興趣的具體試驗。
一旦 FDA 對藥物有效且安全感到滿意，它和製藥商就會創建一份稱為藥物標籤的報告。該報告提供了有關藥物的非常具體的資訊。FDA 批准報告（標籤），該報告為開具或銷售藥物的衛生專業人員提供必要的資訊。
超說明書用藥
在美國，當藥物的使用方式與 FDA 批准的藥物標籤中描述的不同時，稱為「超說明書」使用。這可能意味著該藥物是：
- 用於不同的疾病或醫療狀況
- 以不同的方式給出（例如通過不同的途徑）
- 給藥劑量與批准標籤中的劑量不同
一些 ECD 治療已獲得 FDA 批准，而另一些則未獲得批准。那些未獲准用於 ECD 的藥物被視為超說明書使用。超說明書 ECD 治療是指已批准用於其他疾病但未獲准用於 ECD 治療的治療方法。這在美國和許多其他國家/地區是合法的。超說明書用藥在罕見病的治療中很常見。
超說明書用藥的最大問題是獲得付款人（保險公司）的批准，以報銷超說明書用藥。許多保險公司不會為以未在批准的藥物標籤上列出的方式使用的昂貴藥物付費。他們這樣做的理由是它的使用是「實驗性的」或「調查性的」。這種經濟負擔會給患者和家庭帶來巨大壓力，尤其是當超說明書治療的成本非常高時。
在癌症治療中，這些問題已通過1993年的聯邦立法在很大程度上得到解決，該立法要求保險涵蓋醫學上適當的癌症治療。如果治療已在仔細的研究中進行了測試，並在備受推崇的藥物參考書或醫學期刊中進行了描述，則該法律包括超說明書使用。2008年，Medicare 規則進行了更改，以涵蓋癌症治療藥物的更多超適應症使用。
儘管如此，健康保險覆蓋法律法規仍然很複雜。如果您的醫生正在考慮使用超說明書用藥，您和您的醫生應該仔細檢查您的健康計劃的承保範圍。如果您被拒絕承保，醫生向保險公司發送同行評審期刊文章的副本或其他支援超說明書使用的受人尊敬的來源可能會有所説明。 ECD 聯盟很樂意幫助醫療團隊解決這個問題。（請參閱我們的 頁面 提交付款人上訴。